海南日報博鰲1月6日電(記者袁宇)1月6日,海南日報記者從海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局獲悉,博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心日前成功引進治療肝豆狀核變性的罕見病藥物“曲恩?。═RIENTINE HYDROCHLORIDE)”。該藥物將為國內眾多肝豆狀核變性的患者群體提供治療方案。

肝豆狀核變性是一種常染色體隱性遺傳病,又稱威爾遜氏?。ㄓ⑽模篧ilson's Disease,WD)。在國內,這一患者群體被稱為“銅娃娃”。業內人士表示,該病導致患者體內銅離子轉運及排泄障礙,銅在肝臟、神經系統、角膜、腎臟等臟器蓄積,出現一系列臨床表現,可累及全身多個臟器。

樂城此次引進的曲恩汀于1982年在美國獲批上市。截至目前,國內尚無此藥及仿制藥上市。

樂城維健罕見病臨床醫學中心相關負責人透露,此次曲恩汀落地樂城,將有效緩解患者用藥需求,也為更多罕見病創新藥物在國內落地提供經驗。

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